Орок клетка оорусун дарылоо үчүн изилдөөчү дары бейтаптардагы оорунун биомаркерлерине таасир этүүчү клиникалык сыноолордо алгачкы убадаларды көрсөтүп жатат, деп билдирди UConn Medicine мектебинин изилдөөчүлөрү ушул аптада Амстердамда өткөн Европалык гематология ассоциациясынын конгрессинде.
Кан айланууга таасирин тийгизген сейрек кездешүүчү, ооруткан кызыл кан клеткалары оорусу үчүн клиникага чейинки лабораториялык маалыматтар IMR-687 эксперименталдык препаратынын кызыл кан клеткаларынын орогун жана кан тамырлардын бүтөлүшүн азайтуу мүмкүнчүлүгүн ачып берген.. Дары орок сымал клетка оорусунун алсыратуучу оорусуна, органдардын бузулушуна жана орточо жашоо узактыгы 40 болгон бейтаптардын эрте өлүмүнө алып келген бул эки негизги күнөөкөрдү азайтканы көрсөтүлгөн. Ошол себептен дарыга Азык-түлүк жана дары-дармек башкармалыгы (FDA) тарабынан АКШнын жетим дарысынын белгиси, АКШнын сейрек кездешүүчү педиатриясынын белгиси жана Fast Track белгиси берилди.
Учурдагы клиникалык сыноодо 13 жумалык сыноодон кийин орок сымал клетка оорусу бар чоң кишилерге фосфодиэстераза 9 (PDE9) ингибитору оозеки кабыл алынат, чыдамдуулугун жана кызыл менен ак түскө да таасир эте алгандыгын көрсөтүүдө. оорунун кан клеткаларынын биомаркерлери, дейт клиникалык сыноонун башкы изилдөөчүсү, UConn Medicine мектебинин медицина боюнча доценти жана UConn He alth шаарындагы Жаңы Англия Орок клетка институтунун директору доктор Бири Андемариам.
"Бул 2а фазасынын алгачкы маалыматтары IMR-687нин бул олуттуу оорунун патологиясы менен байланышкан негизги биомаркерлерге олуттуу таасир тийгизүү мүмкүнчүлүгүн көрсөтүп турат," дейт ал.
Биомакер – бул биологиялык абалдын өлчөнө турган индикатору, көбүнчө нормалдуу биологиялык процесстерди, патогендик процесстерди же терапиялык кийлигишүүгө фармакологиялык жоопторду изилдөө үчүн бааланат.
Клиникалык сыноо орок сымал клетка оорусу бар бейтаптардын эки тобуна 16 жумадан 24 аптага чейин күнүнө бир жолу кабыл алынган IMR-687дин жогорулатылган дозаларынын коопсуздугун, чыдамкайлыгын, фармакокинетикасын жана фармакодинамикасын баалоодо.
Бейтап топторуна гидроксимочевиндин учурдагы стандарттуу кам көрүү дозасын алгандар - орок сымал клеткалуу пациенттерде оору эпизоддорунун жыштыгын азайтууга жардам берген дары - жана гидроксимочевинди колдонбогондор кирет. Алардын ак жана кызыл кан клеткаларынын маркерлери жана жашоо сапаты да талданууда.
13-жумада F-клеткаларынын, көбүнчө жалпы HbF өсүшүнөн мурун болгон түйүлдүктүн гемоглобинин (HbF) камтыган эритроциттердин пайызынын олуттуу өсүшү байкалган. Ошондой эле, абсолюттук ретикулоциттердин саны жана дененин жилик чучугу тарабынан өндүрүлгөн жетиле элек кызыл кан клеткалары болгон ретикулоциттердин пайызынын тиешелүү түрдө азайышы жана оорунун жакшыруу тенденциясы байкалды.
Клиникалык изилдөө ошондой эле бейтаптарда лейкоциттердин санында клиникалык олуттуу өзгөрүүлөр болбогонун жана инфекция менен күрөшүү үчүн зарыл болгон лейкоциттердин деңгээлинин төмөндөшүн көрсөткөн нейтропениянын белгилери жок экенин аныктады.
"Убактылуу фаза 2а маалыматтары орок клетка оорусунда бул маанилүү иш-чаралардын маанилүү клиникалык котормосу болушу мүмкүн болгон тенденцияларды чагылдырат, - деп кошумчалайт Андемариам.
Imara Inc., дарыны өндүрүүчүсү жана клиникалык сыноонун демөөрчүсү, орок сымал клетка оорусу жана башка тукум куума кан оорулары үчүн жаңы терапияларды иштеп чыгуучу клиникалык баскычтагы биофармацевтикалык компания.
"Бизди IMR-687нин бир гана оозеки, күнүнө бир жолу дарылоочу дары катары потенциалына болгон ишенимибизди бекемдеген бул убактылуу фаза 2а талдоо кубаттайт ", - деди Imara компаниясынын башкы аткаруучу директору Рахул Д. Баллал.. "IMR-687 уникалдуу түрдө оорунун эритроцит жана ак клетка аспектилерине багытталган жана биз бул жаңы терапияны клиникалык өнүгүү жолу менен тез арада илгерилетүү үчүн иштеп жатабыз, аны SCD менен ооруган бейтаптарга новатордук дарылоо ыкмаларына муктаж болгондорго жеткирүү максатында."
Көбүрөөк клиникалык сыноо дайындары 2019-жылы бөлүшүлөт деп күтүлүүдө.
